Non, vous, patients atteints de cancer n’aurez pas droit aux avancées majeures des traitements ! Nous constatons depuis plusieurs mois des interdictions d’accès à plusieurs nouveaux anticancéreux, à la suite d’avis défavorables de la Haute Autorité de santé (HAS). Un des exemples récents les plus parlants concerne un médicament de thérapie cellulaire, le Carvykti, pour traiter le myélome. Ce cancer de la moelle osseuse est rare (1 % des cancers, 5 000 nouveaux cas par an en France, chez des personnes d’un âge médian de 70 ans), mais grave, représentant 2 % de la mortalité par cancer. Les patients ont des rechutes successives. De plus, cette maladie altère profondément la qualité de vie, avec de très fréquentes fractures osseuses, principalement vertébrales, extrêmement douloureuses et invalidantes.
Le Carvykti appartient à la famille des thérapies par cellules CAR-T, dont le principe est de modifier génétiquement des lymphocytes T prélevés chez un patient pour faire exprimer à ces cellules immunitaires un récepteur (CAR) qui reconnaît spécifiquement les cellules tumorales à éliminer. Ce médicament (développé par le laboratoire Janssen-Cilag) a été évalué dans un essai thérapeutique dit « de phase 2 » chez 113 patients atteints de myélome à un stade avancé, au moins en quatrième ligne de traitement. A cette phase, ils ont déjà reçu la plupart des chimiothérapies actives dans cette maladie, et il n’existe plus de protocole standardisé. Chaque malade est donc soigné de manière individuelle en fonction des réponses et de la tolérance aux traitements antérieurs. Ces stratégies dites « de rattrapage » ne sont pas efficaces longtemps : 50 % des patients rechutent à nouveau moins de cinq mois après leur mise en route. En outre, ce sont des traitements en continu avec de lourds événements indésirables. Le Carvykti a l’avantage de s’administrer en une seule fois.
Dans l’essai thérapeutique le testant en monothérapie, dont les résultats ont été publiés dans The Lancet en juillet 2021, 97 % des patients ont obtenu une réponse extrêmement rapide avec récupération d’une très bonne qualité de vie, certains allant jusqu’à reprendre une activité sportive, voire professionnelle. Il est à noter que deux ans après l’injection du médicament, 60 % des patients sont toujours en rémission, sans signes de la maladie, ni toxicité à long terme. Notre conclusion est que l’on assiste réellement à une avancée majeure dans le traitement du myélome, jamais vue ni même envisagée dans ce cancer de la moelle osseuse. Ces résultats impressionnants ont conduit les agences sanitaires américaine (FDA) et européenne (EMA) à accepter ce nouveau médicament en 2022. Nous espérions tous, patients et médecins, qu’il serait rapidement disponible en France.
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