Maladie de Charcot : l’espoir d’un nouveau traitement

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Qui se souvient du Ice Bucket Challenge ? Au cours de l’été 2014, ce défi, qui consistait à recevoir un seau d’eau glacée sur la tête et à en publier la vidéo, était devenu viral sur les réseaux sociaux. Popularisé par des anonymes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), le phénomène s’était alors transformé en une gigantesque campagne de collecte de fonds en faveur de la recherche sur la maladie de Charcot. De nombreuses célébrités, dont Mark Zuckerberg, Bill Gates, Barack Obama ou Johnny Hallyday, s’étaient ainsi prêtées au jeu, mouillant littéralement la chemise pour soutenir la cause.

Huit ans plus tard, cette pluie d’eau glacée, bien qu’éphémère, continue d’irriguer la recherche pour lutter contre cette maladie aujourd’hui incurable. Fin septembre, la Food and Drug Administration (FDA), l’agence américaine des médicaments, a approuvé, non sans une certaine réserve, la commercialisation du Relyvrio, un nouveau traitement expérimental contre la SLA qui permettrait d’en ralentir sa progression et d’étendre la survie des malades.

Développé par la biotech Amylyx, ce traitement, qui combine deux molécules déjà connues, le taurursodiol et le phénylbutyrate de sodium, a profité d’une petite partie des 115 millions de dollars (111,3 millions d’euros) de dons récoltés grâce au Ice Bucket Challenge par l’ALS Association, la principale organisation consacrée à la lutte contre cette maladie outre-Atlantique, qui lui a alloué 2,2 millions de dollars pour ces essais cliniques.

« Résultats prometteurs »

Si l’approbation de la FDA divise la communauté scientifique, de nombreux spécialistes jugeant celle-ci prématurée en l’absence de données de phase 3, elle suscite un nouvel espoir chez les patients. « Ce n’est pas un traitement révolutionnaire, il ne va pas guérir la maladie. Mais il a des résultats prometteurs », observe le neurologue Gwendal Le Masson, responsable du centre SLA du CHU de Bordeaux, qui précise qu’il n’existe, à ce jour, qu’un seul traitement, « au bénéfice modeste », autorisé en France. En Europe, une demande d’approbation conditionnelle a été déposée. Elle devrait être examinée, selon Amylyx, au premier semestre 2023. Mais les patients français réclament auprès du gouvernement son autorisation dès à présent dans l’Hexagone.

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Avec environ 1 800 nouveaux cas diagnostiqués chaque année en France, la maladie de Charcot, une pathologie neuromusculaire qui entraîne progressivement une paralysie totale et une perte de la capacité de parler et de respirer, a un pronostic sombre. Les patients en décèdent en moyenne dans les trois à cinq ans après le diagnostic. « Ce médicament ayant été autorisé aux Etats-Unis et au Canada, il est compréhensible que les personnes malades réclament d’y avoir également accès en France. Pourquoi ne pas leur donner ? Le traitement ne présente pas de toxicité, et ses données de phase 2 sont encourageantes, même s’il faudra attendre les résultats de phase 3 pour jauger réellement son efficacité », souligne le neurologue Claude Desnuelle, vice-président de l’ARSLA, la principale association de lutte contre la SLA en France.

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