L’Agence européenne des médicaments (EMA) protège les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Malgré sa technicité, le sujet mérite l’attention du grand public. Reprenons les faits. Amylyx Pharmaceuticals, une entreprise américaine, a développé un traitement expérimental appelé « Relyvrio » aux Etats-Unis, et « Albrioza » en Europe pour ralentir la progression de la sclérose latérale amyotrophique. Appelée aussi « maladie de Charcot », elle est une maladie orpheline neurodégénérative rare, touchant les neurones moteurs. Elle entraîne une paralysie progressive de l’ensemble des muscles. Cette maladie est incurable aujourd’hui et mortelle.
Après des études in vitro, un essai clinique sur un petit nombre de patients atteints de sclérose latérale amyotrophique a été réalisé par Amylyx Pharmaceuticals, étudiant l’effet de l’Albrioza. Ces études, dites « de phase 2 », sont destinées à évaluer la tolérance du traitement et à avoir une première idée de son efficacité. Elles ne sont généralement pas suffisantes pour démontrer l’efficacité du médicament. Il existe des exceptions lorsqu’un médicament a un effet spectaculaire, mais ces cas sont rares. Les résultats de cette étude, intitulée « Centaur », ont été publiés en 2020. Le bénéfice de l’Albrioza semblait modeste et la tolérance bonne.
La procédure dans ces cas est de confirmer le résultat sur un grand nombre de patients, dans une étude dite « de phase 3 », qui a pour but de démontrer avec confiance l’efficacité du médicament. Dans le cadre d’une maladie incurable, l’intérêt scientifique et surtout éthique de cette étude de phase 3 peut être discuté si les premiers résultats sont suffisants. Dans ce contexte, Amylyx a déposé des demandes de mise sur le marché aux Etats-Unis par la Food and Drug Administration (FDA), et en Europe, avec l’EMA. Une autorisation a été accordée par la FDA en septembre 2022, mais cette dernière gardait des réserves quant à l’efficacité du médicament et recommandait la poursuite de l’étude de phase 3 qui était en cours.
A l’inverse, l’EMA a considéré, en octobre 2023, que les données n’étaient pas suffisantes pour accorder une autorisation de mise sur le marché. Cette décision a donné lieu à des critiques, en particulier en France, de la part de l’Association pour la recherche sur la SLA (Arsla). Cette dernière a écrit plusieurs communiqués de presse et lettres ouvertes pour contester cette décision. Ces communiqués suggèrent que l’EMA empêche les malades français d’avoir accès à un traitement efficace, alors qu’aux Etats-Unis ce traitement est autorisé. Grossièrement, une institution européenne technocrate, déconnectée de la réalité des patients, empêcherait le consommateur européen d’avoir accès à un produit efficace que d’autres pays utilisent. Le traitement a obtenu en France un accès compassionnel précoce en octobre 2023.
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